新传媒网三名婴儿在接受了世界上第一个结合干细胞手术的脊柱裂治疗后出生。加州大学戴维斯分校健康中心的一项具有里程碑意义的临床试验使这成为可能。
在胎儿仍在母亲子宫内发育时进行的独一无二的治疗可以改善患有这种先天缺陷的儿童的结局。
该临床试验于 2021 年春季启动，正式名称为“治愈试验：子宫内脊髓脊膜膨出修复的细胞疗法”。总共将治疗 35 名患者。
迄今为止，研究小组将对试验中出生的三名婴儿进行监测，直至 30 个月大，以全面评估该程序的安全性和有效性。
“这项临床试验可以提高许多患者的生活质量，”艾米丽说，她是第一位从德克萨斯州奥斯汀前来参加的临床试验参与者。她的女儿罗比去年十月出生。“直到诊断出来，我们才知道脊柱裂。我们非常感谢能够参与其中。我们正在为我们的女儿提供最好的机会，让他们拥有一个光明的未来。”
脊柱裂，也称为脊髓脊膜膨出，发生在妊娠早期脊柱组织未能正常融合时。出生缺陷会导致一系列终生认知、活动能力、泌尿和肠道功能障碍。它每年影响美国 1,500 至 2,000 名儿童。它通常通过超声诊断。
虽然出生后进行的手术可以帮助减少一些影响，但出生前的手术可以预防或减轻胎儿脊柱损伤的严重程度，这种损伤会在怀孕期间恶化。
“我已经为这一天努力了将近 25 年，”戴安娜·法默说，她是世界上第一位女性胎儿外科医生、加州大学戴维斯分校健康中心教授和外科主任，也是该研究的首席研究员。
通往未来治愈之路
作为 2000 年代初期脊髓脊膜膨出管理研究 (MOMS) 临床试验的领导者，Farmer 此前曾帮助证明胎儿手术可减少脊柱裂引起的神经功能缺损。该研究中的许多儿童表现出改善，但仍需要轮椅或腿支架。
