新传媒网辛辛那提儿童医院科学家领导的一项临床前研究表明，在小鼠体内，药物 barasertib 可以逆转成纤维细胞的激活，从而导致特发性肺纤维化 (IPF) 患者肺部形成危险的疤痕组织。
研究结果于 2020 年 8 月 8 日在线发表在《EMBO 分子医学》杂志上。该研究由呼吸医学部 Rajesh Kasam 博士和共同通讯作者呼吸医学部 Satish Madala 博士以及生物医学信息学部 DVM、MRes Anil Goud Jegga 领导。
这一发现表明，针对一种目前除了肺移植之外无法治愈的致命疾病，可能会在启动人体临床试验的几年内找到一种有效的治疗方法。
Madala 说：“这项研究首次将 barasertib 确定为抗纤维化候选药物。”“这很重要，因为到目前为止，还没有治疗 IPF 的方法可以逆转导致该疾病的潜在过程。”
什么是IPF?
据美国国立卫生研究院称，特发性肺纤维化是一种慢性进行性肺部疾病，通常影响 50 岁至 70 岁之间的人群。美国约有 100,000 人患有 IPF，每年诊断出 30,000 至 40,000 例新病例。生存时间各不相同，但大多数人在诊断后还能活约 3 至 5 年。
科学家认为，遗传倾向和环境因素共同引发 IPF，但确切原因和机制仍不清楚。
目前，有两种已批准的药物可以帮助减缓这种疾病：Ofev(尼达尼布)和 Esbriet(吡非尼酮)。但两者都会导致严重的副作用。医生还使用补充氧气和其他症状管理方法来延长生存期。然而，IPF 患者最终需要进行肺移植，但供体器官的供应有限。
辛辛那提儿童医院的科学家一直在研究这种疾病，因为儿童也会出现肺部疤痕。
“肺纤维化是成人和儿童慢性肺病死亡的主要原因，”马达拉说。“此外，在儿科人群中发现了 几种基因突变，这些突变已被证明会导致家族性 IPF。确定抗纤维化疗法将有助于治疗多种慢性纤维化肺病。”
