侵袭性儿童癌症的有希望的治疗

一种药物在治疗神经母细胞瘤(一种侵袭性儿童癌症)方面显示出巨大的前景。该研究由瑞典隆德大学的研究人员领导，并发表在《科学转化医学》杂志上。

美国每年约有 800 名儿童被诊断患有神经母细胞瘤，这是一种侵袭性神经系统癌症，最常见于肾上腺。尽管进行强化化疗，该疾病仍难以治愈，且预后往往较差。然而，隆德大学的研究人员现已鉴定并测试了一种药物，该药物已被证明对神经母细胞瘤非常有效。

“最初，我们进行了大规模的药物筛选，检查了 500 种药物如何影响患者的神经母细胞瘤细胞。其中大多数药物以前从未用于神经母细胞瘤患者，”博士生、该研究的第一作者 Karin Hansson 说。

研究人员随后获得了一份最有效药物的“短名单”。其中一种是所谓的 KSP 抑制剂，特别有趣的是，KSP 蛋白比例高的患者患有更具侵袭性的神经母细胞瘤变体，这意味着预后较差。

当研究人员用这种药物治疗小鼠时，他们看到了 KSP 抑制剂如何阻止肿瘤生长并显着延长生存期。在某些情况下，肿瘤完全消失。KSP 抑制剂会阻断肿瘤细胞中的蛋白质，这意味着细胞无法再分裂并最终死亡。

KSP 抑制剂此前尚未用于治疗神经母细胞瘤，但已被证明对此类癌症特别有效。它也不会影响健康的骨髓细胞，这一点很重要，因为副作用是儿童癌症治疗中的一个主要问题。