研究发现用 CRISPR 纠正人类胚胎突变存在缺陷

在今天发表在《细胞》杂志上的一篇论文中，科学家描述了使用基因组编辑系统 CRISPR 编辑人类胚胎中的基因后出现的意想不到的不良结果。

这项研究是迄今为止对人类胚胎中 CRISPR 进行的最详细的分析，表明在人类胚胎发育早期应用 CRISPR 修复致盲基因通常会消除整个染色体或其中很大一部分。

该研究的资深作者、哥伦比亚大学瓦格洛斯学院儿科发育细胞生物学助理教授 Dieter Egli 表示：“我们的研究表明，CRISPR/Cas9 尚未准备好用于临床，以纠正人类发育现阶段的突变。”内科医生和外科医生。

人类胚胎中的 CRISPR

近年来，称为 CRISPR/Cas9 的基因组编辑系统彻底改变了分子生物学，其发现者荣获今年的诺贝尔化学奖。该系统使科学家能够对培养细胞、活体组织和动物胚胎的基因组进行精确的改变。

2015 年，有报道称 CRISPR 在人类胚胎中的首次应用。就在几年后的 2018 年，贺建奎声称在一对双胞胎中进行了这一手术，引起了世界各地科学家和政府官员的强烈谴责。

CRISPR可导致染色体异常

在这篇新论文中，Egli 和他的同事测试了 CRISPR/Cas9 基因组编辑对携带 EYS(闭眼同源基因)基因突变的早期人类胚胎的影响，该基因会导致遗传性失明。