肌肉研究的双赢：新方法带来更快的结果和更少的实验动物

为了研究肌肉疾病，科学家们依靠小鼠作为模型生物。巴塞尔大学的研究人员现已开发出一种新方法，不仅比传统方法更快、更有效，而且还大大减少了研究肌纤维基因功能所需的实验动物数量。

研究人员使用小鼠作为模型生物来研究骨骼肌的结构和功能、神经肌肉疾病和肌肉的衰老过程。科学家们意识到他们在使用动物方面的责任，并承诺在巴塞尔大学在动物辅助研究和畜牧业中严格执行所谓的3R原则——替代、减少、细化。

巴塞尔大学 Biozentrum 的 Markus Rüegg 教授的研究小组开发的新方法是朝着减少实验动物数量迈出的又一步。该方法还开辟了快速、经济且高效地同时研究肌纤维中多个基因甚至整个信号通路的新方法。该研究结果现已发表在《自然通讯》杂志上。

研究肌纤维基因的困难

研究肌肉中的基因功能具有挑战性。一方面，肌纤维非常大，孤立时非常脆弱。另一方面，在人类中，它们长达半米并包含数千个细胞核。为了改变和研究肌纤维中的基因功能，必须改变所有的肌纤维细胞核，这是很难实现的。

多年来，科学家们一直在使用 CRISPR/Cas9 方法来研究基因功能。该方法使用病毒将所谓的 Cas9 蛋白和专门设计的引导 RNA 引入生物体，从而进入细胞核。Cas9 蛋白在引导 RNA 识别的位点切割基因组 DNA。Cas9 蛋白和向导 RNA 的这种组合可以改变细胞中的基因功能。