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研究小组开发基因疗法来预处理神经母细胞瘤

德克萨斯大学达拉斯分校的研究人员开发了一种潜在的基因疗法来“预处理”神经母细胞瘤肿瘤,以使化疗更加有效。

神经母细胞瘤是一种在未成熟神经细胞中形成的儿童癌症,高危肿瘤患者的五年生存率为 50%。在《Theranostics》上发表的一项研究中,德克萨斯大学达拉斯分校的研究人员及其同事报告说,他们的基因治疗方法减缓了该疾病小鼠模型中的肿瘤生长。

该过程通过扩张肿瘤周围的血管来增强药物的输送。研究人员发现,基因疗法还使肿瘤细胞更容易接受化疗。在该方法可供患者使用之前,还需要进行更多的研究。

“我们对这项研究感到非常兴奋。本质上,我们是在应用化疗之前增加流向肿瘤的血流量,”埃里克·琼森工程学院的共同通讯作者、生物工程副教授 Shashank Sirsi 博士说。计算机科学。“我们发现这也增加了肿瘤的渗透性,这样我们就可以在里面获得更多的药物。”

基因疗法包括将微泡(直径小至 10 微米的气态球体)注入血液中。微泡传递经过编程的质粒 DNA,以表达诱导型一氧化氮合酶 (iNOS),从而扩张血管。当暴露于超声波时,微泡破裂并释放 iNOS 质粒。

在这项研究中,研究人员在血管扩张后进行了化疗。他们发现,除了增加肿瘤的血流量外,基因疗法还引起肿瘤细胞中 iNOS 的表达,从而使化疗更加有效。

Sirsi 对神经母细胞瘤进行了多年研究,直到 2021 年他的儿子 JD 被诊断出患有这种疾病。JD 现在三岁了,已经康复。西尔西在实验室工作,而不是与患者打交道,这段经历帮助她更好地了解了儿童在治疗期间所经历的事情。因此,他专注于减少用于治疗儿童癌症的药物用量,以预防或减少副作用。

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