单剂量的实验疗法可在近一年的时间里将脂蛋白降低 94% 以上

克利夫兰诊所医生报告的 I 期试验结果表明，单剂量的实验性治疗可使血液脂蛋白 (a) 水平降低 94% 以上，脂蛋白 (a) 是心脏病风险的关键驱动因素，其结果可持续近一年。

“Lepodisiran 的功效和安全性：一项延长持续时间的短干扰 RNA 靶向脂蛋白 (a) 研究”的结果在美国心脏协会 2023 年科学会议的最新科学会议上公布，并同时发表在《美国杂志》上医学会(JAMA)。

脂蛋白 (a) 通常缩写为 Lp(a)，是在肝脏中产生的，与 LDL 相似，也称为低密度脂蛋白或“坏胆固醇”。与其他类型的胆固醇颗粒不同，Lp(a) 水平 80-90% 由基因决定。Lp(a) 颗粒的结构会导致动脉中斑块积聚，从而大大增加心脏病发作和中风的风险。

尽管存在通过降低 LDL 胆固醇和其他脂质来降低心脏病风险的有效疗法，但目前尚无批准的药物治疗可降低 Lp(a)。由于 Lp(a) 水平由一个人的基因决定，因此生活方式的改变(饮食或运动)不会产生影响。

在试验中，注射 Lepodisiran 的参与者的脂蛋白 (a) 水平在两周内降低了最高剂量达 96%，并在 48 周内保持低于基线 94% 以上的水平。该药物是一种小干扰 RNA (siRNA) 治疗剂，可阻断肝脏中制造脂蛋白 (a) 关键成分所需的信使 RNA。

这些发现将lepodisiran添加到了越来越多的疗法名单中，这些疗法可能有希望治疗高水平Lp(a)人群的动脉粥样硬化性心血管疾病，据估计，这种疾病影响着美国6400万人和全球14亿人。