MSC 介导的线粒体转移为莱伯氏遗传性视神经病变患者带来治疗希望

在最近发表在《中国科学生命科学》上的一项研究中，证明MSC介导的线粒体移植可以有效恢复线粒体DNA(mtDNA)并改善来自Leber遗传性视神经病变(LHON)患者的神经祖细胞的线粒体功能。

LHON 是一种导致视力丧失和失明的遗传性疾病，主要是由于线粒体DNA突变导致呼吸链功能受损所致。

研究团队将 LHON 患者的尿液细胞重新编程为诱导性多能干细胞(iPSC)，随后将其分化为神经祖细胞。通过将这些神经祖细胞与 MSCs 共培养，研究观察到线粒体功能显著改善，正常线粒体 DNA 比例增加。

结果表明，MSCs 可以将功能性线粒体移植到神经祖细胞中，从而恢复其功能，并可能为线粒体疾病提供新的治疗策略。这项研究为未来治疗线粒体疾病的研究和临床应用提供了一条有希望的途径。